أخبار

فقاعات الطفل: قريبا أمل في العلاج؟


القليل من الأمل لفقاعات الطفل. يجب أن تبدأ في الخريف تجربة جديدة للعلاج الجيني ، لعلاج هؤلاء الأطفال المصابين بمرض يحرمهم من الدفاعات المناعية وإجبارهم على العيش في فقاعة معقمة منذ الولادة. (أخبار 26/07/10)

  • في مارس 1999 ، عالج فريق من الأطباء الفرنسيين لأول مرة عن طريق العلاج الجيني "فقاعات الأطفال" ، الأطفال المحرومون من الدفاعات المناعية وأجبروا على العيش في غرف معقمة. لقد كانت النتائج مشجعة للغاية منذ اليوم ، حيث أن 7 من هؤلاء الأطفال الذين عولجوا في فرنسا والذين تلقوا هذا العلاج بخير ويعيشون حياة طبيعية.

تجربة سريرية جديدة في الخريف

  • بعد 11 سنة، تلقى الفريق نفسه للتو موافقة السلطات الصحية على إجراء تجربة سريرية جديدة ، والتي ستبدأ في الخريف ، لـ 5 أطفال يعانون من المرض نفسه ، DICS-X. يتميز هذا المرض الوراثي النادر بالغياب التام للخلايا الدفاعية ضد العدوى. اليوم ، العلاج الوحيد هو زرع نخاع العظم.

العلاج الجيني ، كيف يعمل؟

  • هذا العلاج الجيني يتضمن إدخال نسخة طبيعية من الجين المعدل في جسم الأطفال المرضى. يتم إدخال هذا "الجين" خارج الجسم (خارج الجسم الحي) في خلايا الطفل من خلال "ناقل فيروسي". يسمح هذا المتجه باختراق الجين داخل الخلية وإدخاله في الجينوم وإنتاج البروتين المعيب عند الأطفال. بمجرد الانتهاء من هذه الخطوة ، يتم حقن الخلايا "المصححة" للمريض.

ستيفاني ليتيلييه